Investing.com — Roche (SIX:ROG) hisseleri, şirketin Duchenne kas distrofisi olan ambulatuar olmayan hastalarda gen tedavisi Elevidys’in dozajını, iki ölümcül akut karaciğer yetmezliği vakası sonrası durdurmasının ardından Pazartesi günü %2 düştü.
15 Haziran tarihli açıklamada Roche, bu kararın yaşa bakılmaksızın bu hasta grubunda tedavinin hem ticari hem de klinik kullanımını etkilediğini belirtti.
Klinik denemelerde dozaj askıya alınırken, ticari ortamlarda tamamen durduruldu.
Bu hamle, Elevidys’in ambulatuar olmayan hastalardaki fayda-risk profilinin yeniden değerlendirilmesinin ardından geldi.
Elevidys gibi adeno-ilişkili virüs (AAV) aracılı gen tedavilerinin bilinen bir riski olan akut karaciğer yetmezliği, iki hastanın ölüm nedeni olarak gösterildi.
Roche, bugüne kadar dünya genelinde yaklaşık 140 ambulatuar olmayan hastanın Elevidys ile tedavi edildiğini açıkladı.
Roche’un baş tıbbi sorumlusu Levi Garraway şöyle dedi: “Bu iki genç erkeğin kaybından derin üzüntü duyuyoruz ve Elevidys kullanımıyla ilgili riskleri azaltmak için acilen çalışıyoruz. Hasta güvenliği her zaman en yüksek önceliğimizdir.”
Avrupa İlaç Ajansı, ilk ölümcül vakadan sonra devam eden üç Elevidys denemesine (Çalışma 104, 302 (ENVOL) ve 303 (ENVISION)) geçici klinik duraklatma uygulamıştı.
Roche, bu duraklatmaların devam ettiğini ve ENVISION için dozajın artık Avrupa dışında da durdurulduğunu belirtti. Ambulatuar olmayan hastalarda gelecekteki ticari kullanım, ek risk azaltma önlemleri uygulanmadıkça ilerlemeyecek.
Delandistrogene moxeparvovec olarak da bilinen Elevidys, fayda-risk profili olumlu görülmeye devam eden ambulatuar hastalar için kullanılabilir durumda. Roche, bu grup için tedavi rehberinin değişmeden kaldığını belirtti.
Tedavi, Japonya, Brezilya ve ABD dahil olmak üzere 10 ülke ve bölgede onaylanmıştır. Roche, Elevidys’i 2019’da imzalanan küresel işbirliği anlaşması kapsamında Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) ile birlikte geliştiriyor. Roche ENVOL çalışmasını desteklerken, Sarepta ilaç için diğer klinik denemeleri yürütüyor.
Elevidys, Duchenne kas distrofisinin ilerlemesini yavaşlatmak için kas hücrelerine işlevsel distrofin proteini sağlamayı amaçlayan, bir kez intravenöz doz olarak uygulanır.
Bu hastalık dünya genelinde 5.000 erkek çocuktan 1’ini etkiliyor ve tipik olarak hareket kabiliyeti kaybına ve erken ölüme yol açıyor.
Klinik programı ve gerçek dünya kullanımı boyunca, 900’den fazla kişi Elevidys almıştır.
Roche, paydaşları bilgilendirmek ve hasta bakımını gerektiği şekilde ayarlamak için düzenleyiciler, araştırmacılar ve sağlık hizmeti sağlayıcılarıyla çalıştığını belirtti.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
